根据IT之家报道，美国生物技术公司先导医药（Prime Medicine）宣布，已在一项针对威尔逊病的临床试验中，首次尝试直接编辑人体内的 DNA。首位患者已于 2026 年 10 月初接受试验治疗，相关安全性和疗效结果预计于 2027 年公布。
威尔逊病会导致体内多余的铜无法正常排出。目前药物治疗通常需要终身进行，肝移植则受器官供应和手术风险等因素限制。此次试验采用先导编辑技术，目标是在肝细胞中直接改写 DNA；目前尚无试验结果，疗法的安全性与效果仍待评估。
来源：IT之家 原文
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